Info per i pazienti
  • Che cosa sono gli studi clinici?

    Molte malattie pediatriche sono ancora senza terapie adeguate in fatto di sicurezza ed efficacia.
    Gli studi clinici ci consentono di verificare se una cura funziona ed è sicura.
    Si definisce studio clinico ogni ricerca su soggetti umani finalizzata ad identificare o verificare gli effetti clinici di uno o più farmaci o procedure terapeutiche non farmacologiche (come ad esempio un intervento chirurgico, un protocollo di radioterapia, o un dispositivo medico) valutando e studiando anche le reazioni avverse. Nel caso dei farmaci sperimentali, la sperimentazione ne studia in particolare il meccanismo d’azione, l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’eliminazione per renderli a misura di bambino

  • Perché prendere parte ad uno studio clinico in pediatria?

    I bambini hanno diritto a ricevere cure appropriate, che siano efficaci e sicure. L’efficacia e la sicurezza delle terapie possono essere accertate solo dopo studi clinici di qualità, disegnati ed effettuati nella popolazione che ne farà uso. Più della metà dei farmaci comunemente utilizzati nei bambini (e fino all’80% in età neonatale) è stata sottoposta a studi solo sugli adulti, e i risultati che ne sono derivati sono stati adattati all’impiego in pediatria (il cosiddetto utilizzo off-label).
    I neonati, i bambini e gli adolescenti presentano caratteristiche fisiologiche specifiche, che possono rendere il farmaco inefficace o addirittura tossico se non studiato adeguatamente per queste fasce d’età.
    I minori sono soggetti deboli, e la partecipazione agli studi deve essere presa dai genitori o tutori legali nell’interesse e il bene del proprio figlio. Ma è sempre importante ascoltare e rispettare la volontà del minore.
    Le famiglie che decidono di coinvolgere il proprio figlio in una sperimentazione contribuiscono al progresso della ricerca, hanno un ruolo attivo nei confronti della salute del proprio bambino ed hanno accesso a cure prima di tutti e a terapie non ancora disponibili in commercio.
    Una ragione che spinge i genitori ad entrare in uno studio è anche quella di aiutare altre famiglie che vivono situazioni simili. Oggi i nostri bambini hanno una migliore qualità di vita e sono protetti da molte malattie infantili un tempo letali, perché dei genitori in passato hanno preso la decisione di permettere ai loro figli di partecipare ad uno studio.

  • Perché fare studi clinici in tutte le età pediatriche?

    Il bambino non è “un piccolo adulto” ma ha un organismo in continua e progressiva evoluzione.
    Un lattante di pochi mesi è senz’altro diverso da un adolescente.
    Le sperimentazioni servono anche ad identificare le cure più appropriate per ogni fascia d’età.

  • Dove è arrivata la ricerca clinica pediatrica oggi?

    Nel complesso il numero di studi su pazienti pediatrici è andato aumentando a partire dal 2007, fino a stabilizzarsi ad un livello di circa 350 per anno distribuiti nelle varie aree terapeutiche.

  • Quando arriva un Farmaco alla sperimentazione pediatrica?

    Prima che il bambino partecipi ad uno studio clinico, il farmaco oggetto di studio è già stato sottoposto ad una serie di studi, spesso su modelli animali, adulti e volontari sani.
    I trials si suddividono in fasi; ogni fase valuta diversi aspetti:

    Fase I: studiano la sicurezza, il dosaggio e i possibili effetti collaterali su un piccolo numero di pazienti (20-80 persone). In questa fase vengono studiate quelle patologie molto serie o che non hanno altre possibilità di cura.
    Fase II: con i trials di fase II si studia come funziona il farmaco, la sua efficacia e come migliorarne la sicurezza. Questa fase include un maggior numero di pazienti (100-300).
    Fase III: coinvolge un grande numero di pazienti (1000-3000) per confermare che il farmaco sia efficace e raccogliere tutte le informazioni sugli effetti collaterali per una sua possibile commercializzazione.
    Fase IV: questa fase è detta anche “post-marketing” ed avviene dopo la commercializzazione del farmaco per sorvegliarne la sicurezza. 

  • Che beneficio otterrà il bambino dalla partecipazione di uno studio clinico?

    La ricerca in pediatria può avvenire solo se i pazienti possano trarre dalla sperimentazione clinica benefici diretti. L’interesse del paziente dovrà sempre prevalere sugli interessi della scienza e della società. In ogni caso il dolore, il disagio, la paura e ogni altro rischio prevedibile dovranno essere ridotti al minimo, e al paziente sarà offerta la possibilità di uscire dallo studio in ogni momento e accedere alle altre terapie disponibili.
    La valutazione dei benefici e dei rischi viene effettuata da un Comitato Etico indipendente, in cui partecipano medici, statistici, farmacisti, esperti in bioetica, teologi, infermieri.

  • Che cosa accade durante uno studio clinico?

    Qualora il medico che ha visitato vostro/a figlio/a ritenesse utile la sua partecipazione in un trial clinico, vi consegnerà un consenso informato. Questo documento descrive le motivazioni dello studio, le sue procedure, i rischi e i benefici.
    La partecipazione di vostro/a figlio/a ad uno studio clinico è vincolata all’accettazione di un consenso informato. Avrete il tempo per decidere, parlarne con il vostro pediatra di base se lo vorrete, e il medico dell’Ospedale potrà rispondere a tutte le vostre domande. Qualora decidiate di accettare, sarete chiamati per delle visite periodiche e il personale dedicato del Centro Trials siassicurerà che il vostro/a bambino/a abbia preso il farmaco secondo le indicazioni e le giuste quantità; controllerà i parametri e gli esami (come l’elettrocardiogramma, i prelievi del sangue, ecc) e si assicurerà che non ci siano effetti collaterali.
    Potrete decidere di ritirare vostro/a figlio/a da un trial in qualsiasi momento comunicandolo allo staff o al medico. Se lo vorrete, vostro/a figlio/a continuerà ad essere seguito dall’Ospedale per le cure standard.
    In tutti i casi, le terapie somministrate e le procedure utilizzate nel corso di una sperimentazione clinica sono tempestivamente comunicate ai genitori per renderli consapevoli e partecipi della salute del proprio bambino.

  • Volete conoscere i trials attivi in Ospedale?

    Per gli Studi Clinici in corso presso il Centro Trial, consultare la sezione "Studi clinici".

    Per gli Studi Clinici in corso presso il Dipartimento di Onco-Ematologia, rivolgersi al numero 06.6859.3697 e consultare la sezione "Studi cinici" area terapeutica Onco-Ematologia.
     

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